في خطوة طبية واعدة قد تُحدث ثورة في علاج أمراض القلب، أظهرت تجربة سريرية مبكرة أن حقنة واحدة من علاج جيني تجريبي طوّرته شركة كريسبر ثيرابيوتيكس (CRISPR Therapeutics)، تمكنت من خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة تصل إلى 50% لدى المرضى الذين تلقوا أعلى جرعة، دون ظهور آثار جانبية خطيرة.
🔬 نتائج مبشّرة من تجربة العلاج الجيني (CTX310)
كشفت الدراسة، التي قادها الدكتور ستيفن نيسن من مستشفى كليفلاند كلينك، أن العلاج الجديد المسمى (CTX310) يعمل بفعالية غير مسبوقة في خفض الدهون الضارة في الدم.
وقال نيسن:
«لم يكن لدينا أي علاج من قبل يخفض الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية معًا بنسبة 50% تقريبًا، وهذا إنجاز علمي مهم».
من جانبه، أوضح الدكتور لوك لافين، أحد المشاركين في البحث، أن العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جدًا، لكنه أضاف:
«إذا أثبتت التجارب اللاحقة أن العلاج آمن وفعّال، فقد يُغيّر طريقة التعامل مع ارتفاع الكوليسترول بشكل جذري. بدلًا من تناول أدوية يومية أو حقن شهرية، قد نصل إلى علاج بجرعة واحدة دائمة وآمنة».
🧬 كيف يعمل العلاج (CTX310)؟
يستهدف العلاج الجيني الجديد إيقاف عمل جين يُعرف باسم (ANGPTL3) من خلال حقنة واحدة تستمر لمدة ساعتين فقط.
وتشير الأبحاث إلى أن الأشخاص الذين يولدون بنسخة غير فعالة من هذا الجين لديهم مخاطر أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة، دون آثار سلبية تُذكر.
ويعمل الدواء على تعطيل الجين المسبب لارتفاع مستويات الدهون، مما يؤدي إلى تقليل تراكم الكوليسترول في الشرايين، وبالتالي تقليل احتمالية الإصابة بالنوبات القلبية أو السكتات الدماغية.
يُذكر أن دواء إيفكيزا (Evkeeza) من شركة ريجينيرون (Regeneron) يستهدف الجين نفسه، لكنه يتطلب حقنًا شهرية مستمرة، على عكس العلاج الجديد الذي قد يُعطى مرة واحدة فقط في الحياة.
🧫 تفاصيل الدراسة السريرية
أُجريت التجربة في أستراليا، نيوزيلندا، والمملكة المتحدة على 15 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 31 و68 عامًا، جميعهم يعانون من ارتفاع في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية وفشلوا في الاستجابة للعلاجات التقليدية.
تم اختبار خمس جرعات مختلفة من العلاج، وأظهرت النتائج أن المرضى الأربعة الذين تلقوا أعلى جرعة شهدوا انخفاضًا ملحوظًا في مستويات الدهون خلال أسبوعين فقط من تلقي الحقنة:
- انخفاض الدهون الثلاثية بنسبة 55%
- انخفاض الكوليسترول الضار (LDL) بنسبة 50%
واستمرت هذه المستويات المنخفضة لمدة شهرين على الأقل بعد العلاج.
⚠️ الآثار الجانبية ومتابعة المرضى
أشار الباحثون إلى أن ثلاثة من المشاركين أظهروا ردود فعل خفيفة ومؤقتة مثل الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد، لكنها اختفت بسرعة دون مضاعفات.
وأكد الدكتور نيسن أن الفريق الطبي سيواصل مراقبة المشاركين لمدة عام كامل، مع خيار متابعة إضافية لمدة 15 عامًا للتأكد من الأمان طويل الأمد للعلاج.
وقال نيسن في ختام عرضه للنتائج خلال اجتماع جمعية القلب الأمريكية في نيو أورليانز، والذي تزامن مع نشرها في دورية “نيو إنغلاند” الطبية:
«نهدف إلى إثبات أن هذا النوع من العلاجات يمكن أن يكون آمنًا وفعّالًا على المدى الطويل، لأننا نعتقد أنه يمثل مستقبلًا جديدًا في مكافحة أمراض القلب».
💉 ثورة طبية في الأفق
يُعد العلاج الجيني (CTX310) واحدًا من أبرز الابتكارات في مجال الطب الجيني، وقد يمهد الطريق لعلاجات طويلة الأمد تستبدل الأدوية اليومية بحقنة واحدة فقط.
وإذا أثبت العلاج نجاحه في المراحل المقبلة، فقد يكون الحل الأمثل لملايين المرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول الوراثي أو المزمن حول العالم.
